Biomarkörer och patientrapporterade utfallsmått för klinisk förbättring och behandlingssvar vid myosit

Bakgrund och motivering

Myosit är en grupp sällsynta inflammatoriska systemsjukdomar som kännetecknas av förändringar i muskelvävnad, muskelsvaghet och även symtom från andra organ. Behandling sker med kombinationer av immundämpande läkemedel. Den kliniska förbättringen är ofta otillräcklig. Idag vet vi inte vilka patienter som kommer att förbättras av vilken behandling. Patienter med autoantikroppen Pm/Scl har visat sig ha hög risk för organskada men det är okänt varför denna grupp av patienter har en dålig prognos.

Metod

Projektet baseras på data från världens största internationella myositregister MyoNet och det svenska SweMyoNet-registret som innehåller kliniska fakta och biologiska prover för drygt 6000 respektive 850 patienter över tid. Vi ska undersöka hur många patienter som uppnår minimal, moderat eller stor klinisk förbättring och om biomarkörer som antikroppsprofil och immunmarkörer och patientrapporterade utfallsmått som smärta, trötthet och patientskattad hälsa kan förutsäga vilka grupper av patienter som förbättras. Särskilt fokus kommer läggas på att kartlägga biomarkörer och patientrapporterade mått som påverkar klinisk förbättring och behandlingssvar hos patienter med PM/Scl autoantikroppar där symtom från hjärta och lungor kommer att kartläggas i detalj.

Betydelse för patienten

Vi förväntar oss få kunskap om hur många och vilka patienter som uppnår en klinisk förbättring vid en viss behandling och vilka testade biomarkörer och patientrapporterade utfallsmått som kan förutsäga detta på gruppnivå. Vi förväntar oss även detaljerad kunskap om vilka faktorer som kan förutsäga en förbättring hos gruppen av patienter med Pm/Scl autoantikroppar. På lång sikt är vår förhoppning att resultaten ska bidra till att kunna välja rätt behandling till varje patient och på så vis förbättra prognosen, hälsan och livskvaliteten för varje enskild patient med myosit.