Patient-anpassad behandling av lungfibros orsakad av systemisk skleros

Bakgrund och motivering

Systemisk skleros är en reumatologisk systemsjukdom med hög mortalitet. Sjukdomen kännetecknas av kroniskt fibrotiserande processer i hud och inre organ. Den vanligaste sjukdomsspecifika dödsorsaken är lungfibros. Med dagens behandling kan vi bromsa, men sällan stoppa eller reversera lungfibrosen. Behandlingen kan vara dyr – både för patienten i form av biverkningar – och för samhället i form av läkemedelskostnader.

Metod

I del 1 vill jag undersöka lungornas bronkväggar hos patienter med systemisk skleros och interstitiell lungsjukdom. Jag vill göra denna undersökning med 1) avancerad radiologisk metodologi och 2) elektronmikroskopi av biopserad vävnad. Jag vill validera radiologiska fynd med elektronmikroskopisk analys av vävnadsprover.

I del 2 vill jag undersöka verkningsmekanismerna för det vanligaste läkemedlet vid systemisk skleros orsakad lungfibros, nämligen mykofenolat mofetil. Specifik vill jag undersöka dess verkningsmekanismer i celler från patienter i en kontrollerad laboratoriemiljö. Målet med denna studie är att förstå om läkemedlet utövar sin effekt oberoende av dess anti-inflammatoriska verkan.

Betydelse för patienten

Jag förväntar mig få klarhet i vad grad det finns anledning att studera bronker och bronkväggs tjocklek hos patienter med nydebuterad systemisk skleros sjukdom. Kan vi på detta vis identifiera patienter med dålig prognos? Jag hoppas vi inom vården kan bli bättre på att tidigt identifiera patietner med dålig prognos.

Jag förväntar mig få djupare förståelse om varför mykofenolat mofetil är en välfungerande behandling vid systemisk skleros. Med denna kunskap förväntar jag mig på ett bättre sätt kombinera detta läkemedel tillsammans med andra behandlingsalternativ i min framtida kliniska gärning.