Systemisk skleros (SSc, sklerodermi)- Sjukdomsmekanismer och prognostiska faktorer

Roger Hesselstrand, Skånes universitetssjukhus, 250 000 kronor, 2-årsanslag år 2/2022

Bakgrund och motivering

Systemisk skleros en av de mindre vanliga reumatologiska sjukdomarna men med svåra konsekvenser. De stora framgångar, inte minst i behandling, som noterats i reumatologin i övrigt har ännu bara delvis påverkat patienter med systemisk skleros. Dessa lider fortfarande av en påtagligt nedsatt överlevnad, livskvalitet och arbetsförmåga. Behovet av forskning på området är därför stort.

Syfte och mål

Vår målsättning är att bättre förstå sjukdomsmekanismer och därigenom utveckla biomarkörer, ofta blodprov, av betydelse för att möjliggöra tidig diagnos, förutsäga komplikationer, välja behandling och övervaka/mäta sjukdomsprocesser.

Progress

Under 2021 har vi publicerat:

• En mindre läkemedelsstudie av läkemedlet paquinimod som verkar genom att blockera det sk typ-1 interferonsystemet.
• Ett riskbedömningsinstrument som kan användas för att styra behandlingen vid pulmonell arteriell hypertension, en vid systemisk skleros inte helt ovanlig men mycket allvarlig komplikation från lungorna.
• En biomarkörstudie som värderat halter i blodet av sk micropartiklars värde vid risk och svårighet av pulmonell arteriell hypertension.

Betydelse för patienten

Med bättre biomarkörer kan vi bättre övervaka och mäta sjukdomens konsekvenser och därmed skräddarsy eller finjustera behandlingen. Blockering av typ-1 interferonsystemet kan vara värdefullt för de systemisk sklerospatienter vars sjukdom drivs av aktivering av denna del av immunsystemet.